间充质干细胞具有多向分化潜能，可以作为组织损伤修复的重要细胞来源。它还可以在损伤部位反应性分泌各种生长因子、营养因子、趋化因子和蛋白酶等，起到参与组织器官损伤修复的作用。在再生医学领域，国内外许多研究者发现
间充质干细胞在神经损伤治疗方面有巨大的应用前景。
通过建立大鼠视神经损伤动物模型，并移植入绒毛膜来源的间充质干细胞到损伤的视神经观察治疗效果。通过检测炎症、凋亡和视神经修复相关因子，并计算视网膜神经节细胞轴突存活率，以对修复情况进行评价。结果发现在注射移植入绒毛膜来源的间充质干细胞后1周，视网膜神经节细胞轴突存活率提高，同时神经生长相关蛋白43和乏氧诱导因子-1α的含量也显著升高。因此研究者认为人绒毛膜来源的间充质干细胞可能是通过包含有神经生长相关蛋白43和乏氧诱导因子-1α在内的系统性修复机制发挥作用的。
实验研究了间充质干细胞对视神经损伤的保护作用，他们将间充质干细胞移植到视神经损伤大鼠的玻璃体内，以观察干细胞对视网膜神经节细胞可能存在的抗凋亡和神经保护作用。利用荧光金逆行标记视网膜神经节细胞，HE染色检查视网膜形态，免疫组织化学检查半胱天冬蛋白酶3和原位标记法染色检测细胞凋亡情况；同时检测生长相关蛋白43以评价神经轴突的再生情况，检测P2X7受体以观察炎症反应情况。结果表明在视神经损伤急性期移植间充质干细胞能够显著减少视网膜神经节细胞的凋亡，提高细胞存活率。但这种保护作用很短暂，在视网膜神经节细胞死亡后将无法再生。在间充质干细胞移植的早期P2X7受体显著降低，在损伤后期与对照组相比无明显区别。这表明脐带血间充质干细胞对早期大鼠急性视神经损伤具有抗凋亡、神经保护和抗炎作用，但这种治疗作用不能保持到视网膜神经节细胞损伤的终末期。
利用SD大鼠制作视神经钳夹伤模型，并向玻璃体内注射
骨髓间充质干细胞进行治疗，结果显示与对照组相比注射治疗组有更多的视网膜神经节细胞轴突再生，且注射干细胞组的神经生长相关蛋白43表达相对较高，证明玻璃体内注射
骨髓间充质干细胞是一种治疗视神经病变潜在有效的方法。
为了研究玻璃体内注射骨髓间充质干细胞是否也能对猫外伤性视神经病变动物模型中视网膜神经节细胞具有保护作用，以及其可能的机制，将骨髓间充质干细胞注入视神经损伤的猫玻璃体内进行治疗，并在干细胞治疗后的第3、7、14和28天利用Dil标记物检查视网膜神经节细胞生存率，用酶联免疫吸附法检查脑源性神经营养因子的表达。通过定量分析表明在视神经损伤后干细胞治疗组和对照组各个时间点的视网膜神经节细胞数均显著减少，治疗14ｄ后干细胞治疗组的视网膜神经节细胞密度高于对照组，在治疗14ｄ和28ｄ后，干细胞治疗组的脑源性神经营养因子表达相对较高，由此表明玻璃体内注射骨髓间充质干细胞可以延缓猫视神经损伤后的神经节细胞凋亡，这种神经保护作用可能与脑源性神经营养因子的分泌增加有关。
在以往的研究中发现雌性恒河猴骨髓间充质干细胞相对于雄性恒河猴骨髓间充质干细胞具有更高的神经分化潜能，说明雌性恒河猴骨髓间充质干细胞具有更好的神经保护作用。他们首先用密度梯度离心法分离并培养了大鼠骨髓间充质干细胞，在新生大鼠视网膜组织中用酶消化法获得视网膜神经节细胞，利用Transwell系统在缺氧环境中将视网膜神经节细胞和骨髓间充质干细胞联合培养，利用流式细胞仪检测半胱天冬酶3活性以评价细胞凋亡情况，结果表明骨髓间充质干细胞具有抵抗低氧诱导的视网膜神经节细胞凋亡的神经保护作用，其中雌性大鼠来源的骨髓间充质干细胞相比于雄性干细胞具有更好的神经保护作用。
