从上述糖尿病的发病机制出发，如果给予糖尿病患者胰腺组织中补充足够数量的干细胞，促进胰腺β细胞再生，产生适合生理调节的胰岛素，有可能达到治疗和预防糖尿病进展的目的。

在β细胞再生研究中，胰腺和胰岛移植以及干细胞移植，试图通过重建内源性胰岛素分泌而成为在糖尿病治疗中寻找可能替代治疗的新方向。胰岛移植可以使部分病人脱离胰岛素治疗，并维持血糖稳定达2年。但全胰腺和胰岛移植的长期效益并不明确，而且由于缺乏供体器官以及需要终生免疫抑制治疗，因此存在很大局限性。

 

为重建内源性胰岛素分泌，更多研究者将目光投向干细胞移植技术。成体/组织干细胞可以在体外诱导分化为表达胰岛素的细胞，并逆转糖尿病鼠的高血糖。但缺点是成体/组织干细胞需要进行体外诱导，诱导分化后对细胞的确认以及移植后安全性问题是困扰成体/组织干细胞临床应用潜能的最大难点。胚胎干细胞可以低频率自发分化为胰岛素分泌细胞，在特定条件下分化能力增强。动物研究表明，将由胚胎干细胞克隆的胰岛素分泌细胞移植到链脲佐菌素诱导的糖尿病小鼠脾脏，在1周内可使糖尿病小鼠的高血糖得到纠正，并使血糖维持正常达1年的时间。因此胚胎干细胞治疗为T1DM的治疗提供了新的方向。但对胚胎干细胞涉及到人胚胎干细胞使用的伦理问题，以及由于胚胎干细胞较强的增生能力和发展为畸胎瘤的风险，使得胚胎干细胞的应用潜能受到限制。近年的体细胞核转移技术可将动物的体细胞转化为胚胎干细胞，但目前还不能证明这种方法对人类细胞也有效。

 

 

2007年巴西研究学者对于新诊断T1DM病人通过自体非清髓造血干细胞移植技术短期重建了T1DM病人β细胞内源性胰岛素分泌。该研究入选了15例T1DM病人(14-31岁)，确诊时间在6周内，GAD抗体阳性，没有酮症酸中毒的病史。随访时间7-36个月(平均18.8个月)，14例病人在治疗后脱离胰岛素治疗，其中1例病人脱离胰岛素治疗长达35个月，最短的2例脱离胰岛素治疗的时间分别为1个月和5个月。治疗后，平均C肽曲线下面积较治疗前明显改善，并维持稳定达24个月。初步研究结果提示，对于新诊断的T1DM病人通过自体造血干细胞移植技术可以重建T1DM病人内源性胰岛素分泌，诱导大部分病人相当长时间脱离胰岛素治疗。

 

2009年美国医学会杂志发表了一项巴西最新研究结果，新诊断T1DM患者(23例)接受平均29.8周的造血干细胞移植治疗后，C肽水平显著升高，大多数患者成功摆脱了对胰岛素的依赖。该研究报道了一种有望治疗糖尿病的新途径——干细胞移植。自体干细胞移植这一治疗技术，已成为全球糖尿病治疗的前沿和研究热点之一。2009年初，美国总统奥巴马批准了干细胞治疗人体试验，将人类干细胞的研究与应用推向了一个新高潮。2009年印度学者选择10例病史超过5年的2型糖尿病患者(GAD抗体阴性)，均为应用三联口服药物失效，目前应用胰岛量≥0.7U/kg/天至少1年以上的患者。经自体干细胞治疗6月后，10例中有7例胰岛素用量较基线减少75%，糖化血红蛋白下降1%，其胰岛素用量减少≥50%，胰岛素及C肽分泌增加，没有严重副作用发现。

 

干细胞技术也是中国新的高科技生物领域组成部分之一，中国正在加大对干细胞技术的投入，希望成为这一技术应用领域的主导者之一。目前国内临床应用方面，大多应用干细胞移植治疗下肢缺血性疾病与糖尿病足。国内已开展经胰腺血管插管移植自体骨髓干细胞治疗糖尿病的研究，取得良好效果。青岛大学附属医院报导60例T2DM移植治疗患者中49例疗效显著(有效率达81.7%)。南京大学鼓楼医院报告1例T1DM患者经干细胞移植治疗后停用胰岛素达15月。多数患者2周起效，原口服降糖药及胰岛素用量减少，血糖仍然维持正常或接近正常水平。大约在移植治疗1月左右开始起效，一般治疗6月内效果最显著；多数患者胰岛功能改善，半年-1年明显提高，随时间的延长少数患者有下降趋势。

 

综合看来，对于各种类型糖尿病总体有效率可达80%-90%；大部分患者表现为原来口服药物剂量减小，所用胰岛素剂量减少；部分患者可以逐渐达到停用胰岛素甚至停用口服药物，特别是相对早期的患者疗效更明显；患者停用药物治疗的时间长短或减少用药剂量的时间的长短与患者接受治疗的时间可能相关；对于伴有糖尿病足的患者其溃疡有效修复，明显缩短了治疗周期，大大减轻了患者的经济负担。对糖尿病患者具有积极意义的上述指标的改善，证明干细胞移植是治疗糖尿病的有效临床手段；部分中晚期糖尿病患者需行第二次甚至多次自体骨髓干细胞移植术治疗。重复进行干细胞治疗能进一步改善患者胰岛功能，进一步促进临床症状恢复。影响疗效的因素:病史长短对疗效影响；年龄的影响；残留胰岛功能影响胰岛素抵抗程度；局部血液循环的影响。