骨髓，是骨头中间位于中心部的胶状造血组织，白血球、红血球、血小板就是骨髓没有休息持续不断制作出来的。骨髓中含有成为这些血球源头的造血干细胞。红血球搬运氧气，白血球阻击外部侵入的细菌等，血小板起到止血的作用。这些血液细胞，由骨髓中的造血干细胞制造出来送出到血液当中。

 

骨髓移植是利用高剂量的化学治疗或放射线治疗，将病人的免疫及造血系统破坏后，再输入骨髓造血母细胞予以重建。目前主要应用于两大类的疾病：第一类是因先天或后天因素造成之骨髓造血系统的问题，如再生不良性贫血、地中海型贫血或某些先天代谢异常疾病等。这类的病人，因其原有骨髓造血系统已有问题，因此一定要输入另一个正常人的骨髓，才能达到造血系统的重建，我们称之为异体骨髓移植。这类病人一定要找到一个HLA相合的捐髓者，以往只有从兄弟姐妹才能可能找到，但找到的机会只有百分之二十。但近几年来，因为地区性以及国际性骨髓数据库的建立及非亲属间骨髓移植之研究，使许多原本找不到捐髓者的病患又重新燃起希望。另一类则是恶性肿瘤的病人。自公元1964年DR.Skipper提供一种治疗癌症的方法，为达此目标，必须使用超高剂量的抗癌药物或致死量的放射线治疗，但也付出了骨髓抑制的代价。而骨髓移植的发展恰好提供了解决之道。而针对白血病病人进行异体骨髓移植而言，输入的骨髓除了重建病人的造血系统之外，更能借着与宿主细胞的差异性，发挥“移植体对抗白血病”效应，进一步压制癌细胞的生长。