造血干细胞是生成各种血细胞的原始细胞，又称多能干细胞。造血干细胞在人体内有三个来源，分别为骨髓造血干细胞、外周造血干细胞和脐血造血干细胞。在临床上分为自体造血干细胞、异体造血干细胞两类。造血干细胞具有自我复制、增殖、多向分化及可塑性。造血干细胞是最早发现，研究最多和最先用于临床的成体干细胞。造血干细胞移植的临床应用价值已得到普遍认可，造血干细胞移植一般是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内骨髓细胞、肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞通过静脉输注移植给受者，使受者重建正常的造血及免疫系统。

１、造血干细胞在血液系统疾病

造血干细胞移植使各种恶性血液疾病得到有效治疗，同时移植技术的不断提高减少了移植相关的死亡率。临床上造血干细胞移植已成为治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、恶性贫血、无巨核细胞性血小板减少症等血液系统疾病的重要方法之一。临床研究已证明，造血干细胞移植是治疗儿童急慢性粒细胞白血病、髓性白血病等恶性血液病的最佳手段，且年龄≤10岁的儿童效果好。重症再生障碍性贫血、重症地中海贫血、重症β-地中海贫血以及原发性贫血（主要发生在儿童、青少年）等，利用造血干细胞移植短期即可治愈，并且复发率低，提高了患者生活质量及长期生存率。造血干细胞移植对地中海贫血可起到根治作用，是迄今为止唯一的治疗地中海贫血的有效方法，但由于合适的HLA匹配供体和缺乏对移植益处的认识，其应用受到限制。除了骨髓造血干细胞的移植，外周血造血干细胞及同种异体造血干细胞移植也得到了广泛的运用。目前，异体造血干细胞移植已成为治疗骨髓恶性肿瘤的标准方法之一，但复发仍是治疗的主要障碍。近年来，非清髓性造血干细胞移植也逐步用于临床。非清髓移植就是先用足够强度的免疫抑制药物进行预处理，使受者的骨髓仅仅被抑制而未摧毁，然后输入供者的造血干细胞（因受者的免疫功能已被足够抑制，不会产生排异反应），在一定时间内受者体内同时存在供、受者的造血细胞，称为嵌合状态。有研究者回顾性分析研究了非清髓性造血干细胞移植后情况，结果所有患者均获得了供者型造血重建；与常规造血干细胞移植比较，移植后非清髓组需使用皮质激素的患者显著较少，全身免疫抑制剂使用量也相对较小；且非清髓组患者移植后总体生存率有优于常规组的趋势。非清髓可减轻大剂量放化疗预处理清髓对机体造成的损伤，使受者残存的造血功能在短时间内恢复，减少了移植相关的毒副反应，移植物抗宿主病的发生率及严重程度降低，移植成功率及总体生存率提高。随着对造血干细胞的深入研究及造血干细胞移植技术的不断发展，一定会使更多的患者得到治疗，造血干细胞在血液系统疾病的应用方面发挥着越来越重要的作用。

 

２、造血干细胞在神经系统疾病

神经系统的疾病主要有损伤性病变（如脑血管意外、脑损伤、炎症等）和退行性病变（如老年痴呆、帕金森病等），现有的治疗方法效果不理想，而造血干细胞的生物学研究为临床治愈神经系统疾病带来希望。在新奥尔良举行的２００３美国神经年会上，南佛罗里达医学院和乔治亚医学院的研究人员报道，将人循环系统中大量的造血干细胞移植到中风大鼠的大脑中时，能大大促进大鼠大脑的功能恢复。近年来有研究证明，将人外周血造血干细胞在体外与大鼠脑组织的星形胶质细胞共培养后，再移植入帕金森病造模大鼠的脑损伤部，大鼠的行为学得到明显的改善；移植到中风大鼠的脑损伤部位同样显著改善了大鼠的运动和认知能力。并且发现被移植到受到中风威胁但未死亡的脑组织部位时，神经细胞修复活动会增强，而被移植到脑组织几乎全部死亡的部位时，几乎没有神经细胞的修复，说明，外周血造血干细胞在特定的微环境下可分化为神经细胞，造血干细胞移植可用于神经系统疾病的治疗。

 

对原发性噬血细胞综合征合并中枢神经系统病变患者的临床特点进行分析，结合异基因造血干细胞移植治疗情况，提出异基因造血干细胞移植治疗是此类患者获得长期生存及治愈的唯一方法。有研究者应用计算机对检索的有关造血干细胞的研究文献进行分析后得出结论：外周血造血干细胞可在体外进行扩增，通过诱导化成各种神经细胞，然后移植到中枢神经系统的神经组织受损处，能使受损区域的相关结构和功能得到改善；自体造血干细胞移植还可安全有效的缓解部分帕金森病患者的症状。由此可见，造血干细胞的应用研究将为难治性神经系统疾患开创新的治疗手段。

 

３、造血干细胞在免疫系统疾病

目前，造血干细胞在免疫系统疾病的应用研究主要在自身免疫性疾病。自身免疫性疾病是机体免疫系统功能失调后对自身抗原产生免疫应答反应引起的组织损伤。常见的自身免疫性疾病有类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化、自身免疫性糖尿病、特发性血小板减少性紫癜、甲状腺功能亢进和牛皮癣等。近年来，自体外周血造血干细胞移植在一些严重的自身免疫性疾病治疗方面，如类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化等，已取得显著成效。治疗自身免疫性疾病的机制可能是：通过高剂量放化疗使自身免疫性疾病患者的原有免疫被清除，回输的自体造血干细胞重建免疫功能过程中对自身抗原重新产生耐受；同时，对自身抗原反应的免疫细胞凋亡，自身抗体减少，达到新的免疫平衡，进而使免疫损伤的组织得以修复。通过造血干细胞移植可使患者的临床症状很快得到缓解，复发率降低，免疫功能恢复正常。

 

糖尿病是一种特异性胰岛Ｂ细胞的自身免疫性疾病，有研究者对造血干细胞移植治疗糖尿病研究文献的发展趋势进行了多层次探讨分析，结果显示，国内外应用造血干细胞移植治疗糖尿病的相关研究文献数量呈逐年上升趋势。可见造血干细胞在免疫系统疾病的治疗应用方面显示出极大的优势。

 

４、造血干细胞在其他方面的运用

随着造血干细胞研究及造血干细胞移植技术的不断发展，其应用的范围也越来越广泛。在实体瘤方面，如乳腺癌、前列腺癌、肺癌等，异体外周血造血干细胞移植可以减少移植抗宿主病发病率，减轻病情严重程度，减少术后复发率。肾脏疾病方面，造血干细胞移植已参与了很多疾病的治疗，如非恶性难治性肾病、急性肾小球肾炎，lgA肾病、局灶节段性肾小球硬化、肾移植、肾细胞癌等，并且移植后能够在一定程度上对肾脏进行修复。在治疗多发于少儿的罕见隐性遗传疾病粘多糖贮积症Ⅱ型中，通过异基因造血干细胞移植移植后，患者的酶学检测结果均达正常，指趾关节较前柔软，活动灵活性改善，肝脾较前回缩。外周血造血干细胞移植也运用于多种肝脏疾病的治疗，其中有经门静脉行外周血造血干细胞移植治疗乙型肝炎肝硬化失代偿期、从肝动脉介入造血干细胞移植治疗终末期肝病，均获得了安全有效的治疗结果。在治疗另类慢性血管疾病，如全身动脉粥样硬化的局部病变，自分选造血干细胞移植可以提高血管溃疡治愈率，增加无痛性行走距离，提高踝肱指数以及经皮氧分压。造血干细胞在多种疾病的临床治疗上进行应用，为更多疑难性疾病的治疗带来希望。

 

造血干细胞是研究最早应用于临床治疗的干细胞，造血干细胞移植是现代生命科学的重大突破。造血干细胞移植在多种类多系统疾病中已得到广泛的应用，并获得了较好的疗效；在治疗一些难治性疾病也取得了重要进展，给患者带来福音。随着造血干细胞研究的不断深入，必将揭示造血干细胞细胞的巨大潜力，为多种难治性疾病提供新的治疗途径，特别是移植免疫学的进展，造血干细胞移植已进入一个新的发展阶段，它已成为细胞组织工程学中的一个重要组成部分。