输血治疗和除铁治疗自推广以来一直是临床上治疗地中海贫血的主要方法，该治疗方法在一定程度上能够提高患者的生存质量和延长患者的生命周期，但也会带来沉重的经济负担。

据统计，一位地中海贫血患者从出生到成年期的治疗费用需要将近20万美元，由于人力资源和血库设施建设的差距，以及医疗保健制度不够完善，一些资源缺乏的国家无法负担昂贵的地中海贫血治疗费用。此外，输血治疗常会造成患者体内铁含量过载，正常成人的体内铁含量大约为4g，输血过程中每输入4至5个单位的红细胞，体内就会增加1g的额外铁。当血液中的铁负荷增加并且超过转铁蛋白的结合速率时，就会导致非结合铁蛋白的增加，非结合铁蛋白在体内容易形成活性氧化物质，在细胞水平上介导器官损伤，例如临床上已经证实地中海贫血患者心脏病的发生与非结合铁蛋白增加有关。另外铁沉积在肝脏、心脏、中枢神经系统和内分泌系统中也会导致脏器损伤，这就是在输血治疗过程中同时还需要除铁的原因，同时输血治疗还会增加乙型肝炎病毒、巨细胞病毒和艾滋病病毒等感染风险，所以基于地中海贫血输血治疗和除铁治疗存在许多局限性，会造成患者额外的治疗风险。