从1988年法国第一次利用脐血造血干细胞移植成功治疗了1例贫血患儿后，目前全球已开展超过4万例的脐血造血干细胞移植，主要用于治疗患有恶性疾病(如白血病)或非恶性疾病(如重型地中海贫血)的患者。
与骨髓造血干细胞移植相比其优点主要有：
①移植物抗宿主病发生率和严重程度较低；
②感染和传播潜伏病毒的风险较低(如巨细胞病毒、EB病毒、肝炎病毒、艾滋病病毒)；
③受者移植后免疫重建快；
④消除了采集造血干细胞过程对供者损伤的风险；
⑤在供者选择和配型方面，有研究采用亲缘性和非亲缘性供者的脐血造血干细胞移植，发现患者的无病生存率和总体生存率无显著差别或接近骨髓造血干细胞移植效果。
在无适合亲缘性骨髓供者和脐血供者的情况下，可以使用非亲缘脐血干细胞进行地中海贫血治疗，但脐血造血干细胞移植也存在移植排斥风险较高和移植后造血恢复延迟等缺点。为了能使移植后重建造血功能，需要一定数量的脐血有核细胞和CD34+细胞才能保持较高移植成功率，进行异基因移植时数值还需提至更高。患者的地中海贫血严重程度越高所需的细胞数量就越高。
在对33例地中海贫血患者进行同种异体脐血造血干细胞移植，移植后无死亡病例，但有7例患者发生移植排斥(排斥率约21%)，26例成功移植后2年无病生存率达79%，该研究指出发生移植排斥与预处理方案的选择有关，联合使用白消安、环磷酰胺或氟达拉滨和抗人胸腺细胞免疫球蛋白的预处理方案，以及在移植后使用环孢霉素进行免疫抑制可以降低排斥风险，提高脐血造血干细胞移植的治疗效果。
