干细胞治疗前需要接受移植前处理，即通过手术或药物预处理治疗以降低移植风险。例如骨髓造血干细胞移植前患者需要清除原有的骨髓和进行抗移植免疫治疗，目的是为新的骨髓移植提供龛位。免疫治疗则需要建立免疫耐受环境使移植物存活。

 

目前有两种方法可以清除原有的骨髓，一种是全身放疗，可以同时清髓和抗移植免疫反应，但全身放疗会影响儿童的生长发育及引发继发性肿瘤，所以限制了小年龄组的应用。另一种是药物处理方法，大多数移植中心选择移植前药物处理方案依然遵循针对1级或2级儿童的经典方法：使用白消安3.5mg/(kg·d)，连续使用4d；或环磷酰胺50mg/(kg·d)，连续使用4d，但环磷酰胺具有心脏毒性，所以对大龄重型地中海贫血患者的环磷酰胺用量应减至120-160mg/kg。针对3级且年龄在7周岁以上，肝肿大超过5cm的高风险患者，由于存在较大的移植排斥率，需要用新的药物预处理治疗方案进行调节。

 

在使用白消安、噻替派和环磷酰胺等药物预处理治疗前先用硫唑嘌呤和氟达拉滨进行免疫调节或用超输血和羟基脲进行细胞减灭，结果表明3级高风险组的无地中海贫血生存率为77%，移植风险得到一定程度的改善。