外周血造血干细胞移植相对于骨髓造血干细胞移植的优点在于能够使患者获得更稳定的移植物体系,并且细胞收集相对容易,在移植前通常注射造血细胞生长因子促使骨髓中的干细胞释放到外周血中,并采用血细胞单采技术获取供者外周血造血干细胞。与需要进行手术的骨髓捐献方式相比,捐赠者更愿意选择无创伤性的外周血造血干细胞捐赠方式,所以许多国家的研究主要是以非亲缘捐赠者的外周血造血干细胞为细胞来源进行治疗,由于非亲缘外周血造血干细胞移植会增加术后移植物抗宿主病风险和移植相关病死率,故目前仅用于儿童地中海贫血治疗。
使用一种新型移植方案(通过静脉注射白消安、环磷酰胺、氟达拉滨和噻替派进行药物预处理)治疗82例地中海贫血患者,其中52例人类白细胞抗原配型通过者用非亲缘外周血造血干细胞移植治疗,30例进行人类白细胞抗原相合同胞外周血造血干细胞移植治疗,移植对象的年龄范围在0.6-15岁(中位年龄为6岁),男女比例56:26,随访12-39个月。
结果表明:
非亲缘外周血造血干细胞移植组3年总生存率和无地中海贫血生存率分别为92.3%和90.4%,人类白细胞抗原相合同胞外周血造血干细胞移植组分别为90.0%和83.3%;
非亲缘外周血造血干细胞移植组累计移植物排斥发生率和Ⅲ-Ⅳ级急性移植物抗宿主病的发生率分别为1.9%和9.6%,人类白细胞抗原相合同胞外周血造血干细胞移植组分别为6.9%和3.6%;
非亲缘外周血造血干细胞移植组移植相关病死率为7.7%,人类白细胞抗原同胞外周血造血干细胞移植组为10.0%。
该结果表明经新型方案处理后的非亲缘外周血造血干细胞移植与人类白细胞抗原相合同胞外周血造血干细胞移植结果相似,在临床治疗中如果缺乏匹配供者来源,可选择非亲缘外周血造血干细胞移植治疗β地中海贫血。